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瑞博生物 RiboPepSTAR™平台实现肝外多器官精准siRNA递送

2026-03-22 16:25   来源: 观察网

中国苏州和瑞典默恩达尔2026年3月20日 /美通社/ -- 近日,苏州瑞博生物技术股份有限公司(瑞博生物,香港交易所代码6938.HK)受邀在2026年欧洲RNA Leaders会议做大会报告,公布其肝外多器官靶向递送技术及多靶点技术的最新研究进展。 


继RiboGalSTAR™平台成功支持七项临床项目及超过60亿美元全球合作之后,瑞博生物自主研发的 RiboPepSTAR™平台技术也取得了长足进展,能够高效、精准地将小干扰RNA(siRNA)递送至肝脏以外的多个关键器官,并且展现了优异的临床前数据。 

肾脏靶向: 

在多种动物模型中, RiboPepSTAR™技术实现了近端肾小管细胞的特异性摄取和目标基因抑制,抑制率高达80%,覆盖从小鼠到非人灵长类(NHP)模型。在2型糖尿病等多种疾病模型中,该技术实现高效特异基因沉默的同时,还观察到相应药效指标的显著改善。目前瑞博生物首款肾脏靶向药物已推进到临床前研究阶段。 

心脏靶向: 

在小鼠模型中,采用心脏靶向siRNA偶联物实现了持续且稳定的心脏组织基因抑制。同时,该药物分子在肌肉组织中影响极小,在肝脏和肾脏中几乎无活性,展现出心脏靶向的高特异性,有望为心血管疾病提供精准RNAi治疗方案。 

脂肪组织靶向: 

在非人灵长类动物实验中, 实现了高达96%的基因抑制率,显示出强大的脂肪组织靶向效率和特异性,为代谢性疾病的治疗开辟新路径。 

这些成果共同显示了RiboPepSTAR™在肾脏、心脏及代谢性疾病领域的巨大潜力,有望推动RNAi疗法突破肝脏局限,惠及更广泛的患者群体。 

除肝外递送技术外,瑞博生物还在加速开发多靶点siRNA技术平台,实现单一分子同时沉默两个或多个致病基因。研究数据显示,双靶点siRNA的敲低效率可与单靶点分子媲美,从而实现协同调控多条信号通路,显著提升治疗效果。 

瑞博生物的肝外递送与多靶点技术平台,正在打开通往同类首创( First-in-Class ) 和同类最佳(Best-in-Class)疗法的大门,覆盖肾病、心血管疾病、代谢紊乱等多个重大疾病领域。这不仅彰显了瑞博生物在核酸药物研发领域的领先地位,也与其使命高度契合——为全球患者提供下一代siRNA创新药物。 


责任编辑:小美
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